Liek by sa v USA mohol dostať čoskoro k pacientom. Tamojší Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) ho plánuje posudzovať v zrýchlenom konaní.
Veľmi sľubné výsledky klinických štúdií zaznamenal nový liek od spoločnosti Revolution Medicines.
Vedci ho opisujú ako „menič hry“ v prípade rakoviny pankreasu, ktorá sa považuje za jednu z najzákernejších – jej záľudnosť spočíva v tom, že je dlho bezpríznaková, a keď sa už objaví, zvyčajne býva neskoro a boj s ňou býva pre chýbajúcu účinnú liečbu často nerovný.
Pacientom tak zväčša ostáva veľmi málo času. Päťročná miera prežitia dosahuje u rakoviny pankreasu iba 13 %, pri pacientoch s metastázami iba 3 %.
Zmeniť by to mohol liek daraxonrasib, ktorý teraz americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) ide schvaľovať v zrýchlenom konaní. V praxi to znamená, že liek by sa mohol k pacientom dostať v horizonte mesiacov namiesto rokov.
Toto rozhodnutie malo padnúť po výsledkoch klinickej štúdie. Denník The Washington Post uvádza, že liek bol podávaný 83 pacientom, ktorí prešli aspoň jedným lekárskym zásahom, ako je napríklad chemoterapia.
Počas 16 mesiacov vedci až u 90 % pacientov zaznamenali, že ich tumor ďalej nerástol, pri 29 % sa dokonca zmenšil.
Dĺžka priemerného prežitia pacientov bola na úrovni 15,6 mesiaca, čo je takmer dvojnásobok oproti tradičným metódam, ktoré lekári teraz používajú. Navyše liek odstránil aj bolesť v oblasti brucha.
Ani táto liečba však nebola bez vedľajších účinkov. Až 90 % pacientov ich hlásilo, pričom najčastejšie išlo o kožné vyrážky. U 35 % pacientov sa vyskytli aj vážnejšie reakcie.
Jednou zo žien, ktoré sa do štúdie zapojili, bola 69-ročná Debby Orcuttová, ktorej lekár dokonca odmietol odhadnúť, koľko času jej ešte ostáva. Preto sa prihlásila práve do klinických testov.
„Išla som do toho s myšlienkou – čo môžem stratiť?“ povedala pre denník. „Veď aj tak zomriem.“
Na jej veľké prekvapenie sa jej tumor zmenšil o 64 % odkedy sa zapojila do klinických testov.
Výsledky týchto testov boli prekvapivé a poskytli nádej aj odbornej verejnosti.
„Myslím si, že toto je zlomový bod v oblasti rakoviny pankreasu,“ povedal Brian Wolpin, riaditeľ Centra rodiny Haleovcov pre výskum rakoviny pankreasu v Dana-Farber Cancer Institute a výskumník vo viacerých klinických štúdiách s daraxonrasibom. Wolpin si pritom uvedomuje, že klinické testy ešte neboli validované v randomizovanej štúdii.
Vedci zo spoločnosti Revolution Medicines sa pri vývoji lieku zamerali na skupinu génov, ktoré fungujú ako akýsi prepínač na riadenie delenia a rastu buniek. Ich cieľom bolo zabrániť tomu, aby jeden z týchto proteínov signalizoval rakovinovým bunkám, aby ďalej rástli.
Generálny riaditeľ spoločnosti Mark Goldsmith uviedol, že to bol „kacírsky nápad“. Väčšina vedcov totiž zastávala názor, že takýto zásah by poškodil aj normálne bunky a spôsobil pacientom ešte väčšie škody.
Výskumníkov preto v štúdiách na zvieratách veľmi prekvapilo, keď sa ich tumory začali zmenšovať – a to bez významných vedľajších účinkov.
„Tento experiment sme robili znova a znova, pretože bol v rozpore s dogmou. Museli sme si byť istí, že máme pravdu,“ povedal Goldsmith.
Vedci sa však obávajú, že rakovina si postupne nájde spôsob, ako aj tento liek obísť a vytvorí si naň rezistenciu.
To sa stalo aj u Pranathi Peratiovej, ktorej daraxonrasib dva roky zabezpečoval, že sa jej rakovina nerozširovala a ona mohla žiť relatívne normálny život. Po dvoch rokoch sa však začala opäť šíriť, pretože sa stala voči lieku rezistentná. Pacientka je však vďačná aj za tieto dva roky života, ktoré prežila vďaka liečivu.
Výskumníci preto dúfajú, že liek nebude len niečo, čo pacientom predĺži život, ale že na jeho pilieroch vybudujú aj úspešnú liečbu.
Na to však budú potrebné ďalšie klinické testy – väčšia štúdia na 460 pacientoch by mala byť zverejnená budúci rok.
Zostáva tak len dúfať, že daraxonrasib nedopadne ako veľká časť liekov, ktoré FDA schválila v zrýchlenom konaní. Až 80 % z nich bolo schválených na boj proti rakovine, 41 % z nich nepreukázalo zlepšenie celkového prežitia do piatich rokov.
Viac o rakovine pankreasu sa dozviete vo videu nižšie:
Sledujte Televízne noviny vo full HD a bez reklám na Voyo
